美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰RNA药物,用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。

小干扰RNA是一段微小的RNA分子,能干扰RNA的“信使”功能,导致致病基因“沉默”,相关蛋白质无法合成。新获批的Onpattro是第一款利用这一机理研制的药物。

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一类罕见的遗传性疾病,可在周围神经、心脏和其他组织中形成异常的淀粉样蛋白沉积,患者的症状是四肢感觉丧失、疼痛或无法移动。

Onpattro输注剂将小干扰RNA包裹在脂质纳米颗粒中。在治疗中,这种药物被直接送至肝脏,干扰致病的“转甲状腺素蛋白”的生成过程,从而减少周围神经中的淀粉样蛋白沉积,帮助患者控制病情。

在一项225名患者参加的临床试验中,148人连续18个月每三周接受一次该药物治疗;对照组的77人则接受安慰剂治疗。

结果显示,第一组患者在肌肉力量、感觉、反射及血压、心率等自主神经测量指标方面表现更佳,他们的行走、营养状态和日常活动能力也比对照组更强。